Un anno di un farmaco ha ritardato di quattro anni l’artrite reumatoide in persone a rischio

I volontari non avevano l’artrite reumatoide. Avevano i marcatori nel sangue e i primi dolori articolari che spesso la precedono, i segni di un sistema immunitario fuori giri che si prepara a rivolgersi contro le stesse articolazioni del corpo. Sono stati trattati lo stesso. E per anni, dopo la fine della terapia, la malattia non è arrivata.

È il risultato di una sperimentazione chiamata APIPPRA, e indica qualcosa che il modello abituale della medicina tenta di rado: intercettare una malattia prima che i sintomi si induriscano in danno. Un solo anno di un farmaco che zittisce uno dei segnali d’attacco del sistema immunitario ha ritardato la comparsa dell’artrite reumatoide fino a quattro anni in persone ad alto rischio di svilupparla.

L’artrite reumatoide è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario aggredisce il rivestimento delle articolazioni, con gonfiore, dolore e, col tempo, l’erosione di osso e cartilagine che può deformare mani e piedi. Una volta insediata, si gestisce, non si guarisce. La premessa della sperimentazione era agire nella finestra prima che si insedi.

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L’impianto era semplice. I ricercatori hanno arruolato 213 persone che portavano un anticorpo specifico legato alla malattia e avevano già dolore articolare, ma nessuna artrite confermata. Metà ha ricevuto iniezioni settimanali di abatacept — un farmaco che interrompe la stretta di mano chimica con cui le cellule immunitarie si accendono — per un anno. L’altra metà ha ricevuto un placebo. Poi le iniezioni si sono fermate e il monitoraggio è continuato. Il gruppo trattato ha impiegato molto più tempo a sviluppare la malattia, e quel divario è rimasto aperto per anni.

Le cautele sono attaccate al titolo. Era una sperimentazione di fase intermedia su 213 persone, non una popolazione, e l’effetto più forte è comparso in chi portava determinati anticorpi, il che significa che il beneficio potrebbe non valere per tutti quelli segnalati a rischio. Il farmaco non è stato privo di danni: un evento avverso grave si è verificato in 18 delle 71 persone di un gruppo trattato. E il risultato è un ritardo finora misurato in quattro anni, non una cura dimostrata — la malattia può ancora arrivare una volta svanita la protezione.

Ciò che rende il risultato degno d’attenzione è la strategia più che il singolo farmaco. Quasi tutta la medicina delle malattie croniche comincia dopo la diagnosi, quando il danno è già in corso. Una terapia che compra anni di articolazioni sane prima della prima riacutizzazione confermata suggerisce che alcune malattie autoimmuni potrebbero essere affrontate presto, nella stretta finestra in cui il corpo segnala il problema ma non lo ha ancora provocato.

Sperimentazioni più lunghe e più ampie dovranno mostrare se il ritardo si può allungare ancora, se ripetere il ciclo azzera l’orologio e se tenere lontana la malattia per anni finisca col significare prevenirla del tutto. Per ora, le persone trattate prima di ammalarsi lo sono rimaste più a lungo di quanto chiunque si aspettasse.

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